8月22日，江蘇睿源生物技術(shù)有限公司研制的生物制品1類新藥“RY_SW01細(xì)胞注射液”治療“系統(tǒng)性硬化癥”臨床試驗(yàn)申請正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的臨床試驗(yàn)批件。

系統(tǒng)性硬化病是一類以皮膚增厚變硬為突出表現(xiàn)的系統(tǒng)性自身免疫病，2018年5月被列入中國第一批罕見病目錄，臨床上尚無有效治療藥物。除皮膚受累外，該適應(yīng)癥亦可影響內(nèi)臟（肺、心血管、腎臟、消化道等），嚴(yán)重威脅患者的生活質(zhì)量和生存壽命。特別是在起病3-5年關(guān)鍵期內(nèi)，會(huì)累及各個(gè)重要臟器，隨著疾病進(jìn)展，其成為導(dǎo)致患者死亡的主要原因。

“RY_SW01細(xì)胞注射液”屬于間充質(zhì)干細(xì)胞治療產(chǎn)品。與傳統(tǒng)療法相比，間充質(zhì)干細(xì)胞可以通過多種通路進(jìn)行免疫調(diào)節(jié)，并且分泌細(xì)胞因子達(dá)到抗纖維化的作用；在安全性方面，不會(huì)引起類似免疫抑制劑帶來的不良反應(yīng)。間充質(zhì)干細(xì)胞的這些特性為治療硬皮病患者提供了一種新的策略，能夠重塑患者免疫系統(tǒng)達(dá)到緩解痛苦和治療疾病的作用。

近年來，睿源生物不斷加大研發(fā)投入，聚力筑造科創(chuàng)平臺(tái)，致力于具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的細(xì)胞藥物研發(fā)，形成了以“RY_SW01細(xì)胞注射液”為代表的重點(diǎn)新藥品種，本次也是公司獲得的第2項(xiàng)臨床批件。睿源生物目前已全面啟動(dòng)臨床試驗(yàn)的相關(guān)準(zhǔn)備工作，下一步將高質(zhì)量開展臨床試驗(yàn)，堅(jiān)持“興藥為民”理念，早日推動(dòng)藥物獲批上市，讓罕見病患者和家庭看到曙光。